Benutzer-Werkzeuge

Webseiten-Werkzeuge


Gentherapie

Darunter versteht man das Einbringen von neuem oder gesundem genetischen Material (DNA) in kranke körpereigene Zellen oder in isoliertes Gewebe, wie Stammzellen, um z.B. eine Re-generation des Gewebes zu erreichen. Dabei wird das neue genetische Material entweder in das Genom der kranken Zellen integriert, was als Rekombination bezeichnet wird, oder die Gene sind in sogenannten Plasmiden in der Zelle enthalten. Plasmide bestehen meist aus ringförmiger DNA, welche das gewünschte Gen in die Zellen transportieren, wo das Plasmid von der Zelle, gleich wie die genomische DNA, transkribiert, translatiert und repliziert wird.

Das Einbringen neuer oder gesunder Erbinformation in pathogene Zellen erfolgt meist über Shuttle-Vektor-Systeme. Dies funktioniert so, dass spezielle genetisch modifizierte Virenpartikel (Shuttle) mit dem gewünschten Gen (gene of interest) bepackt werden und mit diesem dann die Zielzellen infizieren. Die Viren docken an die Zellen an und injizieren ihr Erbmaterial (Vektor, meist in Plasmidform), welches das gewünschte Gen enthält, den Zellen, wo es vom Wirtsreplikationssystem der Zellen repliziert werden kann.

Ziele: Die Ziele der Gentherapie sind also entweder die Regeneration von krankem Zellgewebe durch das Einbringen von gesundem Erbmaterial, oder z.B. eine Verstärkung der Expression von Gewebe, welches zu wenig als nötig synthetisiert wird und umgekehrt.

Probleme: Natürlich kann es auch hier zu Komplikationen kommen, weil sich das modifizierte Virus aufgrund seines geringen Erbgutes und seiner ungenauen Replikationsmaschinerie sehr schnell verändern kann, und somit zu einer potentiellen Gefahr für den Organismus wird.

Aus diesem Grund, und ganz einfach weil man niemals das Genom jeder einzelnen Zelle eines gesamten adulten (erwachsenen) Organismus in vivo (im Reagenzglas) modifizieren kann, ist es momentan fast unmöglich, derartige gentherapeutische Modifikationen am lebenden Organismus durchzuführen, weshalb derartige gentechnische Methoden eher in vitro (z.B.:an isolierten Stammzellen, Mouse Models) durchgeführt werden.

fataxie/gentherapie.txt · Zuletzt geändert: 2014/03/21 19:56 von Bernhard