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Deferiprone

Überlegungen, die Akkumulation von Eisen in den Mitochondrien zu reduzieren, haben zur Anwendung von Eisenchelatoren in der Therapie der Friedreich Ataxie geführt. Deferiprone ist ein membran-permeabler Eisenchelator, der seine Wirkung in subzellulären Kompartimenten wie den Mitochondrien entfalten kann. In einer ersten Phase II-Studie wurde Deferiprone an 9 erwachsenen Patienten über 6 Monate getestet. Mittels MR-Aufnahmen konnte eine signifikante Abnahme des Eisengehalts im Nucleus dentatus nachgewiesen werden sowie eine leichte Verbesserung im ICARS Score (Boddaert et al. 2007). Basierend auf diesen Ergebnissen wurde eine Placebo-kontrollierte Phase II-Studie über 6 Monate mit drei verschiedenen Dosierungen (20, 40 und 60 mg) durchgeführt. Aufgrund von Nebenwirkungen im Sinne einer Verschlechterung der Ataxie bei höheren Dosierungen musste diese Studie jedoch vorzeitig abgebrochen werden (Pandolfo & Hausmann 2013). Bei niedrigen Dosierungen dürfte ein positiver Effekt auf die Herzbeteiligung beobachtet worden sein, während es bei den neurologischen Symptomen gegenüber der Gruppe, die Placebo erhielt, zu keinen Unterschieden kam. Die detaillierten Ergebnisse dieser Studie werden allerdings erst publiziert.

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fataxie/deferiprone.txt · Zuletzt geändert: 2014/04/14 19:25 von Bernhard